Geeniteraapia
Geeniteraapia
Uute geenide viimine inimesesse eesmärgiga
ravida teatud haigusi, eelkõige pärilikke
haigusi ja vähki.
Uusi, terveid geene võib inimese
somaatilistesse rakkudesse siirdada
organismiväliselt(ex vivo) või siseselt(in
vivo).
Esimene edukas geenravi operatsioon tehti
1990. aastal USA-s kaasasündinud
immuunpuudulikkusega lapsele.
Käesoleval ajal toimub kogu inimese geeniteraapia somaatiliste
rakkudega. Eetilistel, ohutusest ja muudest põhjustest tingituna ei tehta
seda praegu sugurakkude peal.
1. Kuidas saada kätte sihtmärk rakud
2. Kuidas sisestada funktsionaalne geen.
herpest. Neuronites jääb viirus latentseks. Reaktivatsioon initsieeritakse stressi või hormonaalsete muutuste poolt. HSV on kaheahelaline DNA viirus.(2) MITTEVIIRUSLIKUD GEENIDE ÜLEKSNDE SÜSTEEMID Puhta DNA sisestamine analoogiliselt NH immuniseerimisega. Kogused on väikesed ja samuti on raske jõuda soovitud kudedeni. (2) Liposoomid: DNA konstrukti ümbritsemine kunstliku lipiidmembraaniga.(2) Geeniekspressiooni inhibeerimine Kuigi suure osa geeniteraapia alastest uuringutest moodustavad mittefunktsionaalse geeni asendamisega seotud tööd, on teatud olukordades vajalik töötava geeni(de) (üle) ekspressiooni suunatud inhibeerimine. Seda on võimalik saavutada erinevatel tasemetel.(2) DNA tasemel A) Funktsionaalse geeni inaktivatsioon in situ homoloogilisel rekombinatsioonil vastavalt muteeritud geenikoopiaga.(2) B) Oligonukleotiidide kasutamine. Teatud tingimustel võib DNA moodustada kolmekordse heeliksi
kasutatakse geeni-info Teine tase parandamiseks, mis on põhjustatud pärilike haiguste poolt. Kolmas tase Ravimiseks siirdatakse tüvirakke otse Neljas tase haigesse koesse, kus nad Viies tase muunduvad vastava koe rakkudeks ning asendavad sel viisil kahjustatud rakke 2. Sugurakke mõjutav geeniteraapia a) Muudetakse geneetilist informatsiooni ka sugurakkudes, selle tulemusena võivad tulemused edasi kanduda patsiendi järglastele (st ennetav ravi, võimaldab ühekordse sekkumisega välistada haiguse tekke järglastel ja vajaduse neid hiljem eraldi ravida) b) Geen viiakse indiviidi sugurakkudesse. See viis indiviidi ennast otseselt ei mõjuta, kuid tagab
GEENITERAAPIA Märjamaa Gümnaasium XIIA klass 2009 Koostajad: Merilin Girin & Maarit Tilk Geeniteraapia olemus · Geeniteraapia seisneb enamasti normaalselt talitleva geeni siirdamises raske geneetilise puudega inimese mingi koe (organi) rakkudesse. Osal juhtudel seisneb ravi ka mutantse geeni avaldumise vaigistamises. · Eesmärk ravida teatud haigusi · Geeniteraapia on võimalus paljude haiguste nii kaasasündinud kui ka elu jooksul omandatud tõvede raviks. · Geeniteraapiat on kahte liiki: somaatiline ning sugurakke mõjutav. Somaatiline geeniteraapia · ... Ehk ravikloonimine · Seisneb selles, et ravimiseks siirdatakse tüvirakke (mis saadakse mõne päeva vanusest embrüost ning kasvatatakse ja paljundatakse laboris) otse haigesse koesse, kus nad muunduvad vastava koe rakkudeks asendades kahjustatud rakke.
Tüvirakke saadakse mõne päeva vanusest embrüost Eraldatakse tüvirakud ja kultiveeritakse (kasvatatakse ja paljundatakse) laboratooriumis. Ravimiseks siirdatakse tüvirakke otse haigesse koesse, kus nad muunduvad vastava koe rakkudeks ning asendavad kahjustatud rakke. Alternatiivina võib tüvirakkudest vajalikud rakud kasvatada ka laboris enne nende organismi siirdamist. Geeniteraapia kasutusalad. Sellega on hea ravida monogeenseid haigusi. Somaatilise geeniteraapia puhul ei kandu muutused üle järgmistele põlvkondadele. Geeniteraapia kasutamine sugurakkudel kandub aga edasi järgmistele põlvkondadele. Peamiselt töötavad teadlased nende raames välja ravi seni ravimatutele või ebaadekvaatse raviga haigustele, nagu kasvajad, südame-veresoonkonna ja pärilikud ühe geeni põhjustatud haigused. Ex vivo geeniteraapia.
analüüs. GeneChip kasutatakse transkriptide uurimisel. Kõigepealt tehakse märgistamata cDNA alusel cRNA, lisades juurde biotiinimolekul, mis hiljem tuntakse ära fluorofooriga seotud avidiiniga afiinsusseostumise abil. Biotiiniga cRNA molekulid kantakse kiibile ja lastakse hübridiseeruda. Iga individuaalne täpp kiibil sisaldab mitu koopiat ühesugust DNA järjestust. Iga individuaalse täpp peegeldab vastava mRNA hulka algses populatsioonis. 59. Geeniteraapia põhimõtted ja põhimeetodid. (sugurakud/somaatilised rakud; in vivo/ex vivo), GT vektorid , pakkimisliinide kasutamine ja selle põhimõte. Geeniteraapia eesmärk on haiguse ravimine geneetiliste modifikatsioonidega. Suguliini teraapia on paljudes riikidel eetilistel põhjustel keelatud. Somaatilise raku geeniteraapia eesmärgiks on modifitseerida spetsiifilisi rakke või kudesid. Modifitseerimine toimub mitmeti
Milles seisneb DNA-seire? Loomade genoomi uurimise arenedes on üha enam aktiviseerunud ka DNA markerite otsimine, mis seonduvad pärilike anomaaliatega. DNA markeriks võib olla anomaaliat põhjustav geen ise või geenilookus, mis on aheldunud anomaaliat põhjustava geeniga. Viimasel juhul ei ole anomaaliat põhjustav geen täpselt teada, kuid defektsete loomade genotüpiseerimisel on leitud, et teatud geenilookuse polümorfismi alusel on võimalik defektgeeni olemaolu genoomis tuvastada. 62. Geeniteraapia olemus ja põhiprotseduurid. Geeniteraapia rakendatavus koduloomadel. Geeniteraapiaga on võimalik vältida kudede siirdamisega kaasnevaid probleeme, nagu transplantaadi irdumine (äratõukamine) ja selle vältimiseks läbiviidav agressiivne immuunsupressiivne kemoteraapia. Tegemist on sarnaselt mittegeneetiliste tõrjemeetoditega defektse genotüübi kohastumuse tõstmisega normaalsete geenide lisamisega organismi. Ei paranda genotüüpi tervikuna, mistõttu defektse geeni
Kordamisküsimused Geenitehnoloogia I 1. Millised molekulid on polümeerid? Polümeerid ehk kõrgmolekulaarsed ühendid on ained, mille molekulid koosnevad kovalentsete sidemetega seotud korduvatest struktuuriühikutest elementaarlülidest. Looduslikud polümeerid: polüsahhariidid (tselluloos, kitiin, tärklis), valgud, nukleiinhapped (DNA, RNA). Polümeerid on väga suured molekulid, moodustunud kui sajad monomeerid liituvad pikkadeks ahelateks. 2. Nukleotiidide lühiiseloomustus. Nukleotiidid on orgaanilised molekulid, mis moodustavad suuri biopolümeere- nukleiinhappeid, näiteks DNA ja RNA. Nukleotiidid on DNA ja RNA molekuli alaüksused, mis koosnevad lämmastikalusest (N-alus), suhkrust (riboos või desoksüriboos) ja fosfaatrühmast. Lämmastikalused on kas puriini või pürimidiini derivaadid. Puriinid: kahte lämmatikku sisaldava tsükliga ühendid, aden
Pluripotentsus – raku võime diferentseeruda osaks ühest kolmest lootelehest: endoterm (moodustab mao sisekatte, seedetrakti ja kopsud), mesoderm (moodustab lihased, luud, vere ja urogenitaalsüsteemi) või ektoderm (moodustab epidermaalkoed ja närvisüsteemi) on võime anda erinevaid, mitte kõikvõimalikke järglasi. Õigetel tingimustel on totipotentsus ka loomarakkudes 57. Geeniteraapia Üksikute rakupopulatsioonide modifitseerimine. 1 tõhusamaid geeniteraapia meetodeid on DNA levitamine viirusega. Olenevalt haigusest tähendab see kas geeni lisamist, geeni asendamist või geeni ära võtmist (ka geeni reguleerimist?). Puudused: liiga vähene viroloogia tundmine: vähe geeniteraapia meetodeid raviks. On ka suur risk et viirus integreerub mujale ja rikub raku ära.
Kõik kommentaarid