siiratakse raske gen puudega mais, raps); paremad inimese koe omadused. Kasulikkus :suurem rakkudesse.//Luuüdist rakud rakukultuuri>neisse saaklihtsam kasvatadavähem sisestatakse normaalgeen keskkonnamürke. Kahjulikkus : retroviiruse abil>siirdega raku geenid võivad kanduda üle klooniakse ja paljundatakse umbrohuleeri org geenide ning siiratakse haigesse. (struktuuri siiratav geen koostoime ettearvamatu,
Kui teada, kus see defektne geen on, siis lisatakse sinna üks genei jupp, mis ei laseb geenil korralikult töötada · Siiratakse sama liigi geene · Geenid siiratakse somaatilistesse rakkudesse · Ei pärandu järglastele Geeravi · Normaalselt talitleva geeni siirdamine raske geneetilise puudega inimese mingi koe rakkudesse 1. Haige luuüdi eraldatakase tüvirakud 2. Koekultuuris sisestatakse neisse normaalgeen geenivektori (kullapüstol, viirus jne) abil 3. Rakud kloonitakse ja plajundatakse 4. Rakud siiratakse tagasi haige koesse · Mutantse geeni avaldumise vaigistamine ehk geenivaigistuse meetod 1. MikroRNA abil blokeeritakse valgusüntees (stop- koodon) 2. Geen ei saa avalduda ·
raske geneetilise puudega inimese mingi koe(organi) rakkudesse. Osal juhtudel seisneb ravi ka mutantse geeni avaldumise vaigistamises. Siiratakse sama liigi geene, neid geene siiratakse üksnes somaatilistesse rakkudesse ega pärandata järglastele. Geeniteraapia võimalused sõltuvad geneetilise puude olemusest. Kui see on seutud vererakkudega, siis puudega lapse luuüdist eraldatud rakud viiakse rakukultuuri, neisse sisestatakse normaalgeen sobiva genivektori, enamasti retroviiruse a bil, kinnistunud siirdega rakud kloonitakse ja paljundatakse ning siirdatakse tagasi haigesse indiviidi. Esimene edukas geenravi op. tehti 1990.a USA-s kaasasündinud immuunpuudulikkusega lapsele. RESTRIKAAS- omapärane ensüüm, mis lõikab DNA kaksikahelat kindlate järjestuste kohalt. Bakterid sünteesivad neid, et end kaitsta end erinevate viiruste sissetungi eest, need lõikavad viiruse dna tükkideks enne kui see jõuab rakku kahjustada
pärandata järglastele. Päritava haiguse puhul tuleb geeniravi protseduuri korrata iga puudega järglase juures. Geeniteraapia võimalused sõltuvad geneetilise puude olemusest. Kui see on seotud näiteks vererakkudega, on asi lihtsam. Luuüdis on alati mingi hulk tüvirakke eri tüüpi vererakkude tootmiseks. Sellisel juhul oleks geeniravi protseduur järgmine: puudega lapse luuüdist eraldatud rakud viiakse rakukultuuri, neisse sisestatakse normaalgeen sobiva geenivektori, enamasti retroviiruse abil, kinnistunud siirdega rakud kloonitakse ja paljundatakse ning siirdatakse tagasi haigesse indiviidi. Muude puuete korral on asi keerulisem. Tuleb leida või konstrueerida sobiva koespetsiifilise promootoriga ülekandevektor ja sisestada selle struktuuri siiratav geen. Tehnogeneetilisi meetodeid saab kasutada veel paljude muude ülesannete lahendamiseks. Üheks neist on pärilike haiguste molekulaargeneetiline diagnostika. Enamasti põhineb see
· Siiratakse sama liigi geene (inimese geen inimesele, loomad loomadele) · Geenid siiratakse ainult somaatilistesse rakkudesse ( keharakud- somaatilised) · Ei pärandu järglastele Näide: diabeet ( kõhunääre ei sünteesi insuliini) GEENRAVI · Normaalselt talitleva geeni siirdamine raske geneetilise puudega inimese mingi koe rakkudesse: a) Haige luuüdist eraldatakse tüvirakud b) Koekultuuris sisestatakse neisse normaalgeen geenivektori abil c) Rakud kloonitakse ja paljundatakse d) Rakud siiratakse tagasi haige koesse · Mutantse geeni avaldumise vaigistamine ehk geenivaigistuse meetod: a) MikroRNA abil blokeeritakse valgusüntees b) Geen ei saa avalduda Pärilike haiguste molekulaargeneetiline diagnostika · Mutantsete geenide äratundmine DNA proovide abil · DNA-kiibid võrdlus DNA-lõigud, millega patsiendi geene kõrvutada
somaatilistesse rakkudesse ega pärandata järglastele. Päritava haiguse puhul tuleb geenravi protseduuri korrata iga puudega järglase juures. Geeniteraapia võimalused sõltuvad geneetilise puude olemusest. Kui see on seotud näiteks vererakkudega, siis on asi lihtsam. Luuüdis on alati mingi hulk tüvirakke eri tüüpi vererakkude tootmiseks. Sellisel juhul oleks geenravi protseduur järgmine: puudega lapse luuüdist eraldatud rakud viiakse rakukutuuri, seisse sisestatakse normaalgeen sobiva geenivektori, enamasti retroviiruse abil, kinnistatud siirdega rakud kloonitakse ja paljundatakse ning siirdatakse tagasi haigesse indiviidi. Muude puuete korral on asi keerulisem. Tuleb leida või konstrueerida sobiva koespetsiifilise promootoriga ülekandevektor ja sisestada selle struktuuri siiratav geen. Kuigi on ette tulnud rohkesti pettumusi, peetakse geeniteraapiat tulevikumeditsiini jaoks siiski oluliseks. Dominantselt avaldavate haiguste (nt. Huntingtoni haigus) geeniteraapia
annaabi.ee 
