4. Kas on vaja täpselt reguleerida sisseviidud geeni transkriptsiooni 5. Kas sisseviidud geeni üleekspressioon võib samuti põhjustada mingeid teisi füsioloogilisi probleeme 6. Kas funktsionaalset geeni sisaldavad rakud säilivad või tuleb nende sisseviimist korrata. Ex vivo geeniteraapia 1. Patsiendilt eraldatakse rakud 2. Korrigeeritakse geenidefekt uue geeni sisse viimisega isoleeritud rakkudesse 3. Selekteeritakse ja kasvatatakse korrigeeritud rakud 4. Viiakse või transplanteeritakse need rakud patsiendile tagasi. Kasutatakse patsiendi enda rakke - immunoloogilisi probleeme ei teki. In vivo geeniteraapia Funktsionaalne geen viiakse otse patsiendi rakkudesse või vastavasse koesse. Retroviirusvektoritega saab sisestada materjali vaid jagunevatesse rakkudesse. Kuna koed millesse on vaja sisestada geneetilist materjali on tavaliselt väga erinevad, siis ka meetodid on erinevad. Vektorid DNA elementide transpordiks kasutatakse
Kuigi sellistest vahenditest on küll mõningast kasu on nad siiski ajutised. Antud defekti korrigeerimiseks DNA tasemel kasutatakse geeniteraapiat, mille puhul mittefunktsionaalne geen asendatakse selle geeni töötava koopiaga.(2) Ex vivo geeni teraapia Põhilised etapid: 1. Patsiendilt eraldatakse rakud 2. Korrigeeritakse geenidefekt uue geeni sisse viimisega isoleeritud rakkudesse 3. Selekteeritakse ja kasvatatakse korrigeeritud rakud 4. Viiakse või transplanteeritakse need rakud patsiendile tagasi. Kuna kasutatakse autoloogilisi (patsiendi enda) rakke, siis immunoloogilisi probleeme ei teki. Ex vivo geeniteraapiat saab rakendada ainult juhtudel, kui vastava koe rakke saab kehast eemaldada, geneetiliselt modifitseerida ja pärast jälle tagasi viia. Tegelikult võib ex vivo geeniteraapiat vaadelda kui modifitseeritud rakuteraapiat.(2) Kui autoloogilisi rakke ei ole võimalik kasutada, siis saab ex vivo geeniteraapiat teha ka
viimisega organismi. Selleks: 1) Patsiendilt eemaldatakse rakud ja kasvatatakse neid koekultuuris 2) Rakkudesse sisestatakse võõras normaalne geen. 3) “Parandatud” rakud viiakse patsienti tagasi. 63. Uute geenide organismi viimise meetodid. Ex vivo geeniteraapia: 1. Patsiendilt eraldatakse rakud 2. Korrigeeritakse geenidefekt uue geeni sisse viimisega isoleeritud rakud 3. Selekteeritakse ja kasvatatakse korrigeeritud rakud 4. Viiakse või transplanteeritakse need rakud patsiendile tagasi. In vivo geeniteraapia: Funktsionaalne geen viiakse otse patsiendi rakkudesse või vastavasse koesse. 64. Millised on põhiprintsiibid, millest peaks lähtuma multifaktoriaalsete lävitunnuseliste haiguste tõrjel geneetiliste meetoditega? 1. Mida raskem on isendi defekt, seda sagedasem ja tugevam on defekt ka järglastel – selle alusel tuleks vastavalt raskusastmele võimalikult paljud isendeid välja praakida,
annaabi.ee 
