Geenitehnoloogia on tänapäevane uus tehnoloogiavaldkond, mille eesmärk on geneetilise info kasutamine rakenduslikel eesmärkidel. Geenitehnoloogias rakendatakse pärilikkuse muutumist DNA siirdamise teel. Selle teadusharu saavutusi kasutatakse taimede ja loomade pärilike omaduste ning inimese haiguste diagnoosimiseks ja ravika.(1) Uute geenide viimine inimesesse eesmärgiga ravida teatud haigusi, eelkõige pärilikke haigusi ja vähki.(1) Uusi, terveid geene võib inimese somaatilstesse rakkudesse siirdada organismi kas väliselt (ex vivo)või siseselt (in vivo). Ex vivo geenide siirdamise korral eraldatakse esmalt inimesel soovimatud elundi rakudja sisestatakse laboritingimustes sinna uus geen. Seejärel siirdatakse need rakud inimesesse tagasi. In vivoteraapia korral püütakse vajalik geen viia organismi otse. (1) Geeniteraapia üldpõhimõtted Fenüülketonuuria Mutatsiooni tagajärjel fenüülalaniin hüdroksülaasi (PAH) geenis, mille alusel toodetakse
Kimäär- erineva genotüübiga ja eri organismidest (sügootidest) pärit rakkudest koosnev organism. Geeniteraapia ehk geeniravi seisneb enamasti normaalselt talitleva geeni siirdamises raske geneetilise puudega inimese mingi koe (organismi) rakkudesse. Osal juhtudel seisneb ravi ka mutantse geeni avaldumise vaigistamises. Geeniteraapia sarnaneb transgeesiga, kuid erineb sellest kahe aspektiga. Esitesk siiratakse sama liigi (inimese) geene; teiseks, neid geene siiratakse üksnes somaatilstesse rakkudesse ega pärandata järglastele. Geenivaigistamise meetod seisneb kindlate mRNA-molekulide blokeerimises või kiires lammutamises nn. Makro-RNA-de kaudu, mille tulemusena geen ei avaldu (valku ei sünteesita). Seda mehhanismi esineb seentel, taimedel ja loomadel ning see kaitseb neid näiteks viiruste vastu.
annaabi.ee 
