1. Patsiendilt eraldatakse rakud 2. Korrigeeritakse geenidefekt uue geeni sisse viimisega isoleeritud rakkudesse 3. Selekteeritakse ja kasvatatakse korrigeeritud rakud 4. Viiakse või transplanteeritakse need rakud patsiendile tagasi. Kasutatakse patsiendi enda rakke - immunoloogilisi probleeme ei teki. In vivo geeniteraapia Funktsionaalne geen viiakse otse patsiendi rakkudesse või vastavasse koesse. Retroviirusvektoritega saab sisestada materjali vaid jagunevatesse rakkudesse. Kuna koed millesse on vaja sisestada geneetilist materjali on tavaliselt väga erinevad, siis ka meetodid on erinevad. Vektorid DNA elementide transpordiks kasutatakse viirusevektoreid saadud viiruste geneetilise materjali modifitseerimisel. Väga oluline: kas sisseviidud geen integreerub kromosoomi või jääb episoomina rakku. Kasutatakse viiruse omadust tungida inimese rakkudesse ja nukleiinhappe seostumist peremeesraku-DNA-ga.
2. Rakkude jagunemisel toimub segregatsioon tütarrakkude vahel 3. Vähi teraapia puhul vahel ongi vaja lühiajalist ekspressiooni(2) In vivo geeni teraapia Funktsionaalne geen viiakse otse patsiendi rakkudesse või vastavasse koesse. See võib olla ainus võimalus kui individuaalseid rakke ei saa kultuuri viia ja seal küllaldases koguses kasvatada (näiteks ajukoe rakke) või ka juhtudel kui rakke ei saa edukalt reimplanteerida. Retroviirusvektoritega saab sisestada materjali vaid jagunevatesse rakkudesse. Paljudes kudedes aga suur osa rakkudest ei jagune. Seega tuleb kasutada teisi meetodeid. Kuna koed millesse on vaja sisestada geneetilist materjali on tavaliselt väga erinevad, siis ka meetodid on erinevad.(2) VIIRUSLIKUD SÜSTEEMID Retroviirused ja retroviirusvektorid Näiteks kasutatakse pakkimisliini konstrueerimisel erinevaid promootoreid asetades gag ja pol geenid 5'LTR-i kontrolli alla ja env geeni tsütomegaloviiruse promootori kontrolli all. (Sellist konstrukti nim
annaabi.ee 
