Imputeerimine
modifikatsioonidega. Suguliini teraapia on paljudes riikidel eetilistel
põhjustel keelatud. Somaatilise raku geeniteraapia eesmärgiks on
modifitseerida spetsiifilisi rakke või kudesid. Modifitseerimine toimub
mitmeti
Defektse geeni funktsioneeriva koopia lisamine, tavaliselt geeni
loss-of-functioni korral. Tsüstiline fibroos. Ei saa rakendada, kui
kahjustus on juba pöördumatu, näiteks toimunud embrüonaalses
arengus. Vähi teraapias saab geenilisamisega suurendada
imuunvastust kasvaja vastu või asendada defektne
tuumorsupressorgeen
Mutantse geeni asendamine korrektselt funktsioneeriva koopiaga või
parandada mutatsioon in situ
Suunatud geeni ekspressiooni inhibeerimine, näiteks aktiivsete
onkogeenide vaigistamisel vähis või mutantse alleeli vaigistamisel
päriliku haiguse korral
Sihtmärk rakkudesse saab geene sisestada nii laboratoorselt (ex vivo) kui