Ensüümid
· Vahtrasiirupuriini haigus (HAAK-dehürdogenaasse kompleksi defitsiit pidurdab psüühilist ja vaimset
arengut
· Von Gierke haigus (glükoos-6-fosfataasi defitsiit süsvesikute metabolismihäire; maksa rasvumine,
hüpoglükeemia oht.
· Galaktoseemia (galaktoosi kinaasi defitsiit) tekib liiga palju alkoholi, vett, silm
· Gaucher haigus (glükotserebrosidaasi defitsiit) lipiidide metabolismi häire (vaimsed, psüühilised häired.
Antisensoligonukleotiidid ja PNA
· Sünteetilised oligonukleotiidid moodustavad heterohübriidid mRNA-ga
· Tulemuseks on valgu sünteesi inhibitsioon
· PNA peptiidnukleiinhape (kunstlik peptiidnukleiinhape)
· Meetod pole läbinud kõiki vajalikke uuringuid
annaabi.ee 
