"vivoteraapia" - 1 õppematerjal

Haiguste geeniteraapia

(1) Uute geenide viimine inimesesse eesmärgiga ravida teatud haigusi, eelkõige pärilikke haigusi ja vähki.(1) Uusi, terveid geene võib inimese somaatilstesse rakkudesse siirdada organismi kas väliselt (ex vivo)või siseselt (in vivo). Ex vivo geenide siirdamise korral eraldatakse esmalt inimesel soovimatud elundi rakudja sisestatakse laboritingimustes sinna uus geen. Seejärel siirdatakse need rakud inimesesse tagasi. In vivoteraapia korral püütakse vajalik geen viia organismi otse. (1) Geeniteraapia üldpõhimõtted Fenüülketonuuria Mutatsiooni tagajärjel fenüülalaniin hüdroksülaasi (PAH) geenis, mille alusel toodetakse maksas vastavat ensüümi, on rikutud fenüülalaniini üleviimine türosiiniks. Kui on tegemist homosügootse patsiendiga, siis ei toodeta PAH ensüümi üldse või toodetakse vastavat ensüümi väga väikeses koguses, mille tagajärjel kuhjub verre suur kogus endogeenset fenüülalaniini