Biotehnoloogia õpimapp
rakud viiakse rakukutuuri, seisse sisestatakse normaalgeen sobiva geenivektori,
enamasti retroviiruse abil, kinnistatud siirdega rakud kloonitakse ja paljundatakse ning
siirdatakse tagasi haigesse indiviidi. Muude puuete korral on asi keerulisem. Tuleb leida
või konstrueerida sobiva koespetsiifilise promootoriga ülekandevektor ja sisestada selle
struktuuri siiratav geen.
Kuigi on ette tulnud rohkesti pettumusi, peetakse geeniteraapiat tulevikumeditsiini jaoks
siiski oluliseks. Dominantselt avaldavate haiguste (nt. Huntingtoni haigus) geeniteraapia
uueks võimaluseks on geenivaigistuse meetod. Meetod seisneb kindlate mRNA-
molekulide blokeerimises või kiires lammutamises nn. Mikro-RNA-de kaudu, mille
tulemusena geen ei avaldu (valku ei saa sünteesida). Sellist protsessi nimetataksegi
geenivaigistuseks. Seda mehhanismi esineb taimedel, seentel ja loomadel ning see
kaitseb neid näiteks viiruste vastu
annaabi.ee 
