Haiguste geeniteraapia
Episomaalne integratsioon:
1. Probleemiks on pikaajaline ekspressioon
2. Rakkude jagunemisel toimub segregatsioon tütarrakkude vahel
3. Vähi teraapia puhul vahel ongi vaja lühiajalist ekspressiooni(2)
In vivo geeni teraapia
Funktsionaalne geen viiakse otse patsiendi rakkudesse või vastavasse koesse. See võib olla
ainus võimalus kui individuaalseid rakke ei saa kultuuri viia ja seal küllaldases koguses
kasvatada (näiteks ajukoe rakke) või ka juhtudel kui rakke ei saa edukalt reimplanteerida.
Retroviirusvektoritega saab sisestada materjali vaid jagunevatesse rakkudesse. Paljudes
kudedes aga suur osa rakkudest ei jagune. Seega tuleb kasutada teisi meetodeid. Kuna koed
millesse on vaja sisestada geneetilist materjali on tavaliselt väga erinevad, siis ka meetodid on
erinevad.(2)
VIIRUSLIKUD SÜSTEEMID
Retroviirused ja retroviirusvektorid
Näiteks kasutatakse pakkimisliini konstrueerimisel erinevaid promootoreid asetades gag ja