Biotehnoloogia õpimapp
somaatilistesse rakkudesse ega pärandata järglastele. Päritava haiguse puhul tuleb
geenravi protseduuri korrata iga puudega järglase juures. Geeniteraapia võimalused
sõltuvad geneetilise puude olemusest. Kui see on seotud näiteks vererakkudega, siis on
asi lihtsam. Luuüdis on alati mingi hulk tüvirakke eri tüüpi vererakkude tootmiseks.
Sellisel juhul oleks geenravi protseduur järgmine: puudega lapse luuüdist eraldatud
rakud viiakse rakukutuuri, seisse sisestatakse normaalgeen sobiva geenivektori,
enamasti retroviiruse abil, kinnistatud siirdega rakud kloonitakse ja paljundatakse ning
siirdatakse tagasi haigesse indiviidi. Muude puuete korral on asi keerulisem. Tuleb leida
või konstrueerida sobiva koespetsiifilise promootoriga ülekandevektor ja sisestada selle
struktuuri siiratav geen.
Kuigi on ette tulnud rohkesti pettumusi, peetakse geeniteraapiat tulevikumeditsiini jaoks
siiski oluliseks. Dominantselt avaldavate haiguste (nt
annaabi.ee 
