Haiguste geeniteraapia
muutumist DNA siirdamise teel. Selle teadusharu saavutusi kasutatakse taimede ja loomade
pärilike omaduste ning inimese haiguste diagnoosimiseks ja ravika.(1)
Uute geenide viimine inimesesse eesmärgiga ravida teatud haigusi, eelkõige pärilikke haigusi
ja vähki.(1)
Uusi, terveid geene võib inimese somaatilstesse rakkudesse siirdada organismi kas väliselt (ex
vivo)või siseselt (in vivo). Ex vivo geenide siirdamise korral eraldatakse esmalt inimesel
soovimatud elundi rakudja sisestatakse laboritingimustes sinna uus geen. Seejärel siirdatakse
need rakud inimesesse tagasi. In vivoteraapia korral püütakse vajalik geen viia organismi otse.
(1)
Geeniteraapia üldpõhimõtted
Fenüülketonuuria
Mutatsiooni tagajärjel fenüülalaniin hüdroksülaasi (PAH) geenis, mille alusel toodetakse
maksas vastavat ensüümi, on rikutud fenüülalaniini üleviimine türosiiniks. Kui on tegemist
annaabi.ee 
