Haiguste geeniteraapia
geeni järjestusega kaheahelalises DNA-s ja inhibeerib selle geeni transkriptsiooni.
Üheahelalise oligonukleotiidi seostumine kaheahelalise DNA-ga toimub nn. Hoogsteen'i
paardumise kaudu (vesiniksidemed). Selliste sidemete puhul on kõige stabiilsemad G
seondumine G-ga GC aluspaaris ja T seondumine A-ga AT aluspaaris.(2)
RNA tasemel Antisense oligod või antisense geen, ribosüümid.(2)
Valgu tasemel Polüpeptiidi funktsiooni inhibeerimine. Seda on tunduvalt vähem uuritud kui
geeni eksi inpressioonhibeerimist DNA või RNA tasemel.(2)
Eetilise probleemid
Hirm inimese loodusliku olemuse kadumise pärast. Kas inimene, omandades uue geeni ja
seeläbi ka uue tunnuse, on sellisel kujul seesama inimene?(1)
Piiri tõmbamine ravimise ja inimelule uue kvaliteedi andmise vahele on üpriski raske.
Milliseid omadusi võib raviotstarbel muuta ja milliseid mitte?(1)
Geeniteraapia katsed inimloodetega on keelatud, kuigi on teada, et loote ravimisel oleks
võimalik vältida haige lapse sündimist