Haiguste geeniteraapia
Viiakse või transplanteeritakse need rakud patsiendile tagasi.
Kuna kasutatakse autoloogilisi (patsiendi enda) rakke, siis immunoloogilisi probleeme ei teki.
Ex vivo geeniteraapiat saab rakendada ainult juhtudel, kui vastava koe rakke saab kehast
eemaldada, geneetiliselt modifitseerida ja pärast jälle tagasi viia. Tegelikult võib ex vivo
geeniteraapiat vaadelda kui modifitseeritud rakuteraapiat.(2)
Kui autoloogilisi rakke ei ole võimalik kasutada, siis saab ex vivo geeniteraapiat teha ka
heteroloogiliste (teiselt inimeselt) pärit rakkudega, lahendades immuunvastuse tekke
probleemi.(2)
VEKTORID
DNA elementide transpordiks kasutatakse viirusevektoreid, mis on saadud viiruste geneetilise
materjali modifitseerimisel, asendades viiruse genoomis mõne geeni rakulise geeniga.(1)
Vektorite puhul on väga oluline, kas sisseviidud geen integreerub kromosoomi või jääb
episoomina rakku.(2) Seejuures kasutatakse viiruse omadust tungida inimee rakuudesse ja