"autoloogilisi" - 1 õppematerjal

Haiguste geeniteraapia

Antud defekti korrigeerimiseks DNA tasemel kasutatakse geeniteraapiat, mille puhul mittefunktsionaalne geen asendatakse selle geeni töötava koopiaga.(2) Ex vivo geeni teraapia Põhilised etapid: 1. Patsiendilt eraldatakse rakud 2. Korrigeeritakse geenidefekt uue geeni sisse viimisega isoleeritud rakkudesse 3. Selekteeritakse ja kasvatatakse korrigeeritud rakud 4. Viiakse või transplanteeritakse need rakud patsiendile tagasi. Kuna kasutatakse autoloogilisi (patsiendi enda) rakke, siis immunoloogilisi probleeme ei teki. Ex vivo geeniteraapiat saab rakendada ainult juhtudel, kui vastava koe rakke saab kehast eemaldada, geneetiliselt modifitseerida ja pärast jälle tagasi viia. Tegelikult võib ex vivo geeniteraapiat vaadelda kui modifitseeritud rakuteraapiat.(2) Kui autoloogilisi rakke ei ole võimalik kasutada, siis saab ex vivo geeniteraapiat teha ka heteroloogiliste (teiselt inimeselt) pärit rakkudega, lahendades immuunvastuse tekke probleemi