Haiguste geeniteraapia
muteeritud geenikoopiaga.(2)
B) Oligonukleotiidide kasutamine. Teatud tingimustel võib DNA moodustada kolmekordse
heeliksi. Selleks disainitakse geenispetsiifiline oligonukleotiid, mis paardub kindla sihtmärk
geeni järjestusega kaheahelalises DNA-s ja inhibeerib selle geeni transkriptsiooni.
Üheahelalise oligonukleotiidi seostumine kaheahelalise DNA-ga toimub nn. Hoogsteen'i
paardumise kaudu (vesiniksidemed). Selliste sidemete puhul on kõige stabiilsemad G
seondumine G-ga GC aluspaaris ja T seondumine A-ga AT aluspaaris.(2)
RNA tasemel Antisense oligod või antisense geen, ribosüümid.(2)
Valgu tasemel Polüpeptiidi funktsiooni inhibeerimine. Seda on tunduvalt vähem uuritud kui
geeni eksi inpressioonhibeerimist DNA või RNA tasemel.(2)
Eetilise probleemid
Hirm inimese loodusliku olemuse kadumise pärast. Kas inimene, omandades uue geeni ja
seeläbi ka uue tunnuse, on sellisel kujul seesama inimene?(1)