1) Mille poolest erineb geeniteraapia rakuteraapiast ja transgeneesist? Geeniteraapia seisneb normaalse inimgeeni siirdamises defektiga indiviidi somaatilistesse rakkudesse. Rakuteraapia on seotud tüvirakkude eraldamise ja kultiveerimisega. Transgenees siirdatakse sama liigi geene ja neid geene ei pärandata järglastele. 2) Miks ei ole geeniravi seni kuigi laialt levinud? Mõnel korral on geeniteraapiale hiljem järgnenud surm või pahaloomulise kasvaja areng. 3) Mis otstarve on sünnieelsel meditsiinigeneetilisel diagnoosil? Molekulaargeneetilised ja muud meditsiinilised diagnoosid võimaldavad vähendada raskete ravimatute puuetega laste sünnisagedust vastavate geneetilite defektide loodete abortimise ja siiratavate embrüote valiku teel. 4) Millist molekulaarset mehhanismi kasutatakse molekulaargeneetilises
Geeniteraapia puhul siirdatakse somaatilistesse rakkudesse terveid inimgeene või vaigistatakse mutantse geeni avaldumine; rakuteraapia korral siiratakse haigesse või kahjustunud koesse vastavalt diferentseerunud rakumasse ning transgeneesi puhul siirdatakse ühe liigi plasmiidi või viljastatud munarakku teise liigi geene ning see muutus on pärandatav järglastele. Miks ei ole geenravi seni laialt levinud ? Geeniteraapia on väga kulukas protseduur, mille edu ei ole olnud kõige parem. Geeniteraapiale on mõnel korral järgnenud surm või pahaloomulise kasvaja areng. Mis otstarve on sünnieelsel meditsiinigeneetilisel informatsioonil ? Need võimaldavad vähendada raskete ravimatute puuetega laste sünnisagedust vastavate geneetiliste defektidega loodete abortimise ja siiratavate embrüote valiku teel. Millist molekulaarset mehhanismi kasutatakse molekulaargeneetilisel diagnostikas ? Uuritava kromosoomi DNA denatureeritakse ning lisatakse märgistatud DNA-proovid, mille
Hiljem ravi lõpetati kuna leiti, et kahel kümnest patsiendist ühes katses olid ilmnenud leukeemia. 2007 aastaks oli neljal kümnest patsiendist leukeemia. Hetkeseisuga on töö fokuseeritud sellele, et parandada viga, mis seda põhjustab. Katsed SCID patsientide peal on tänapäevani ainukesed laialdase publikuni jõudnud geeniteraapia tulemused. 17 erinevaid versioone sellest tõvest põdenud lapsel on taastatud immuunsüsteem. Teised võimalikud kasutusviisid geeniteraapiale on veel teoreetilised või seotud ulmega. Mõned drastilised tulemused on saavutatud katsetega hiirte ja muude loomade peal, aga inimkatsetest on asi veel kaugel. Erinevaid tulemusi on saadud eemaldades geneetilist materjali ühelt liigilt ja kandes seda üle teisele liigile. Tänapäeval on praktilises kasutuses kaks vormi geenitehnoloogiast negatiivne, mis peaks ravima geneetilisi haigusi ja positiivne, mis peaks võimendama olemasolevaid võimeid.