Haiguste geeniteraapia
moodustavad mittefunktsionaalse geeni asendamisega seotud tööd, on teatud olukordades
vajalik töötava geeni(de) (üle) ekspressiooni suunatud inhibeerimine. Seda on võimalik
saavutada erinevatel tasemetel.(2)
DNA tasemel
A) Funktsionaalse geeni inaktivatsioon in situ homoloogilisel rekombinatsioonil vastavalt
muteeritud geenikoopiaga.(2)
B) Oligonukleotiidide kasutamine. Teatud tingimustel võib DNA moodustada kolmekordse
heeliksi. Selleks disainitakse geenispetsiifiline oligonukleotiid, mis paardub kindla sihtmärk
geeni järjestusega kaheahelalises DNA-s ja inhibeerib selle geeni transkriptsiooni.
Üheahelalise oligonukleotiidi seostumine kaheahelalise DNA-ga toimub nn. Hoogsteen'i
paardumise kaudu (vesiniksidemed). Selliste sidemete puhul on kõige stabiilsemad G
seondumine G-ga GC aluspaaris ja T seondumine A-ga AT aluspaaris.(2)
RNA tasemel Antisense oligod või antisense geen, ribosüümid.(2)
Valgu tasemel Polüpeptiidi funktsiooni inhibeerimine